写于 2018-11-23 04:09:01| 永利娱乐手机登录| 财政

巴塞尔(路透社) - 十五年前,伊恩帕克希尔被诊断出患有一种罕见的肌肉萎缩疾病,逐渐夺走了他大腿的力量

现在,他挣扎着走路

手臂上的肌肉衰弱很快会阻碍他将自己拉出来的能力81岁的帕克希尔表示,一把椅子,他担心,并且握笔等简单的任务越来越困难,因为他手指的灵巧性下降“我只有拇指和手掌之间的握力

”一位住在英格兰德罗伊特威奇的电气工程师“如果我把铅笔放在平坦的表面上,我就无法捡起它,我必须用双手”Parkhill的罕见情况迄今为止很少受到关注

制药商 - 但这已经开始改变大型制药公司现在更多地关注像帕克希尔这样的罕见疾病的药物 - 以及他们可以控制的天价 - 并且一些人还在寻找解决一系列相关肌肉问题的潜力更常见的病散发性包涵体肌炎(sIBM)是50多岁以来最常见的肌肉萎缩症,但其确切原因尚不清楚,并且没有经过批准的治疗药物虽然sIBM影响不超过71人/百万,瑞士制药商诺华正在开发一种能够刺激患者肌肉生长的治疗方案人们认为,这种被称为bimagrumab或BYM338并与德国生物技术公司MorphoSys合作开发的药物可能有助于对抗影响数百万人的癌症和慢性肺病等疾病的肌肉损失

甚至可能对因伤或手术恢复的患者有益,该制药商目前正在进行髋部骨折恢复的II期试验诺华并不是唯一一家致力于肌肉治疗的制药公司但是它正在通过BYM338领导sIBM领域该公司在8月获得了美国卫生监管机构的突破性治疗地位,并正在进入后期试验2016年获得批准的文件Eli Lily紧随其后两项中期研究,其药物LY2495655用于治疗肌肉无力和肌肉萎缩同时,Regeneron和赛诺菲在早期发展中使用一种药物治疗肌肉减少症,与衰老相关的肌肉损失仍然,开发用于肌肉疾病的药物并非没有风险在8月GTx用于治疗癌症患者肌肉萎缩的实验药物在关键试验中失败诺华最近完成了BYM338的概念验证研究,该研究发现八周后单次输注药物后,患者的肌肉体积增加了5% - 经过两个月的强化运动后通常看到的肌肉生长类型虽然这些统计数据为患有sIBM的患者提供了希望,这种药物以Bhima命名,印度史诗“摩诃婆罗多”中的人物以其实力而闻名 - 在世界反兴奋剂机构(世界反兴奋剂组织)世界反兴奋剂组织的世界反兴奋剂组织名单中敲响了警钟ed物质包括所有改变肌肉生长抑制素功能的药物 - 一种调节肌肉生长的蛋白质Novartis全球发展主管Tim Wright淡化了不道德的运动员可能使用这种药物作为快速增加方式的风险“我们已经开发了一种非常好的方法对此非常敏感,我们一直在与世界卫生组织和世界反兴奋剂机构进行沟通,所以我们预计不会有任何重大问题,“他在诺华公司巴塞尔总部接受采访时告诉路透社因为药物是他说,拉夫堡大学运动营养学讲师Phil Watson表示,诺华公司的药物可能对运动员具有吸引力,因此可能会检测到最近几个月是否已经使用了生物药物

由于受伤或长时间不活动而失去了肌肉质量但是他指出,更大的肌肉并不能总是改善运动表现“这似乎是这种治疗方式

这对运动员的力量和力量很有吸引力,但在某些时候确实会成为一种折衷,“他说”有一点可以携带过多的肌肉变得有害“这种静脉注射的药物通过针对一种途径起作用称为激活素RIIb,调节肌肉生长通过阻断通路,药物允许肌肉细胞对其他刺激如运动作出反应,并生长 诺华公司认为现在推测BYM338的潜在市场规模还为时尚早,但Jefferies的分析师估计,该公司的药物销售额达到3亿美元,该公司是伦敦大学学院神经肌肉疾病MRC中心的高级临床研究助理Pedro Machado (伦敦大学学院)将诺华的方法描述为有希望但是他说需要确定增加的肌肉量是否会实际转化为肌肉强度和性能的改善,以及是否存在任何长期副作用Ben Hirschler和Sophie Walker编辑