写于 2018-11-25 04:10:05| 永利娱乐手机登录| 财政

(路透社) - 美国卫生监管机构周五批准了Hyperion Therapeutics公司生产的一种药物,该药物旨在消除患有尿素循环障碍的酶缺乏症患者血液中的氨积累

美国食品和药物管理局表示,这种药物将以Ravicti品牌销售,被批准用于长期管理2岁及以上患者的严重遗传性疾病

Ravicti,化学上称为甘油苯基丁酸酯,是一种每日三次与膳食一起服用的液体

美国食品和药物管理局在其批准公告中表示,它必须与蛋白质限制饮食一起使用,在某些情况下还必须与膳食补充剂一起使用

尿素循环从血液中除去氮并将其转化为尿素,尿素通过尿液从体内排出

在患有UCD的人中,氮会以氨的形式积聚并保留在体内,氨会进入大脑并导致脑损伤,昏迷或死亡

“Ravicti为尿素循环障碍的长期治疗提供了另一种治疗方法,这是一组危及生命的疾病,”FDA药物评估和研究中心胃肠道和先天性错误产品部主任Donna Griebel在一份声明中说

药物的批准被FDA批准,但最终仅持续了大约一周

1月中旬,该公司被告知FDA不会在之前宣布的1月23日的行动日期做出决定.FDA已经表示需要更多时间来审查药物的标签并确定任何上市后的要求

Ravicti被FDA批准为孤儿药,因为它旨在治疗罕见疾病

孤儿状态被授予治疗影响美国不到20万人的病症或疾病的药物

如果该药物被批准销售,该名称通常会带有7年的营销专营期

在纳斯达克的下午交易中,Hyperion Therapeutics股价上涨50美分或3%,至16.13美元

Bill Berkrot的报道;由John Wallace和Nick Zieminski编辑